A publicação de novos dados na revista Eye (Nature)  em janeiro de 2026 marca um avanço significativo na terapia gênica para a Doença de Stargardt . O estudo detalha os resultados do ensaio clínico de fase 1 ( GARDian1 ), que testou a terapia OCU410ST  (desenvolvida pela Ocugen) em humanos. Os dados consolidam a transição de uma promessa laboratorial para uma intervenção clínica com potencial de transformar o prognóstico visual de pacientes que, até hoje, careciam de opções t

O cenário da ciência e tecnologia no Brasil acaba de dar um passo estratégico, e o INTERGEN  está acompanhando de perto esse movimento. Recentemente, o Conselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico (CNPq) e a Empresa Brasileira de Pesquisa e Inovação Industrial (Embrapii) firmaram um acordo de cooperação que promete transformar a forma como a pesquisa acadêmica se integra ao setor produtivo. Representando o Intergen, os membros Rose Schuh , Vinicius Ribas  e R

O início de uma nova fase para a medicina genética O início do uso comercial do Zevaskyn® (prademagene zamikeracel) representa um marco histórico para a medicina genética e para o tratamento da Epidermólise Bolhosa Distrófica Recessiva (EBDR). No começo deste mês, o primeiro paciente iniciou o tratamento fora do contexto de estudos clínicos, inaugurando oficialmente a fase de aplicação comercial dessa terapia gênica desenvolvida pela Abeona Therapeutics. O procedimento foi re

O Brasil deu um passo importante no desenvolvimento de terapias celulares avançadas com a divulgação dos primeiros resultados clínicos de uma terapia CAR-T totalmente desenvolvida, produzida e aplicada no país. O estudo foi conduzido pelo Hospital Israelita Albert Einstein, em parceria com o Ministério da Saúde, no âmbito do PROADI-SUS, e apresentado recentemente como abstract no congresso da American Society of Hematology (ASH). Trata-se do primeiro estudo clínico de CAR-T e

Um estudo recente desenvolvido na Europa e liderado pelo imunologista Frank Staal ganhou destaque internacional ao ser reportado pelo The New York Times  em novembro de 2025. O jornal apresentou o caso de uma bebê nascida com Imunodeficiência Combinada Grave (SCID) causada por uma mutação no gene RAG1 , cujo sistema imunológico começou a ser reconstruído após receber uma terapia gênica experimental baseada na correção genética de células-tronco hematopoéticas do próprio pacie

Resultados recentes indicam que terapias CAR-T podem induzir remissão em doenças autoimunes complexas, expandindo o alcance da engenharia celular para além do câncer. Um artigo publicado na Nature  em novembro de 2025 destacou uma tendência crescente: terapias com células CAR-T - já consolidadas em cânceres hematológicos - começam a mostrar resultados promissores em doenças autoimunes. A reportagem reúne dados de diversos estudos conduzidos principalmente na Europa e nos Esta

Um marco para o Brasil na área de terapias avançadas. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou, no dia 24 de novembro de 2025, a realização de uma pesquisa clínica da Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) com uma nova terapia gênica desenvolvida para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1 , a forma mais grave da doença. A decisão representa um dos passos mais importantes do país no avanço das terapias avançadas , especialmente na área de doenças

Nos dias 11 e 12 de novembro, a Fiocruz Bahia sediou o Gene and Cell Therapy 2025: Encontro ABTCel-Gen & INTERGEN, um dos eventos mais relevantes do ano para a comunidade de terapia celular e gênica no país. Promovido pela Associação Brasileira de Terapia Celular e Gênica (ABTCel-Gen) e pelo Instituto Nacional de Terapia Gênica (INTERGEN), o encontro reuniu mais de 100 pesquisadores, estudantes e profissionais de diversas regiões do Brasil. Durante dois dias, o público partic

O  portal Gaucher Disease News  destacou os resultados promissores da terapia gênica avigbagene parvec (FLT201), desenvolvida para o tratamento da Doença de Gaucher tipo 1 - uma das enfermidades genéticas raras mais estudadas no campo das terapias avançadas. O que é a Doença de Gaucher A Doença de Gaucher é uma condição genética rara causada por mutações no gene GBA1, responsável pela produção da enzima glicocerebrosidase. Essa enzima é essencial para a degradação de lipídios

Matéria publicada em 2 de novembro de 2025 pelo jornal O Globo  destacou o papel do INTERGEN e de grupos de pesquisa nacionais na expansão da terapia gênica no país. O cenário da terapia gênica no Brasil vem ganhando novo fôlego com o avanço de pesquisas em doenças raras e o fortalecimento de redes de colaboração científica. A reportagem do O Globo , publicada ontem (2/11), apresentou iniciativas promissoras conduzidas por cientistas brasileiros que buscam desenvolver soluçõe

Um estudo internacional trouxe resultados marcantes para o tratamento da imunodeficiência combinada grave por deficiência de adenosina desaminase (ADA-SCID)  — uma condição genética rara que compromete profundamente o sistema imunológico de recém-nascidos e pode ser fatal nos primeiros anos de vida. O que é a ADA-SCID A ADA-SCID é causada por mutações no gene ADA, responsável pela produção da enzima adenosina desaminase. Essa enzima é essencial para eliminar metabólitos tóxic

Publicada em outubro de 2025 na revista Nature Medicine , uma nova pesquisa marca um passo histórico para a medicina cardiovascular: foi realizada, pela primeira vez, a aplicação em humanos de uma terapia gênica baseada no vetor AAV AB-1002 para tratar insuficiência cardíaca. Como funciona essa terapia? A AB-1002 utiliza um vetor viral do tipo AAV (Adeno-Associated Virus), mais especificamente um AAV de cápside modificada AAV2i8 , uma versão projetada para ter tropismo prefe

Pesquisadores desenvolveram um novo vetor de vírus adeno-associado, chamado AAV-NF (clone K55) , capaz de reconhecer e atingir com maior precisão os tumores associados à neurofibromatose tipo 1 (NF1) . Esse avanço pode abrir caminho para terapias gênicas mais seguras, seletivas e eficazes contra a doença. O que é a neurofibromatose tipo 1? A neurofibromatose tipo 1 (NF1) é uma doença genética causada por mutações no gene NF1, responsável por produzir a proteína neurofibromina

Uma única dose, efeito duradouro e uma promessa de tratamento definitivo. Dados recentes de acompanhamento clínico mostram que a terapia...

A Doença de Huntington (DH) é uma condição neurodegenerativa rara e hereditária que afeta milhares de pessoas em todo o mundo. Ela é...

Uma equipe liderada por Le Cong na Stanford University, em colaboração com pesquisadores da Princeton University e da UC Berkeley,...

A retinite pigmentosa (RP)  é um grupo de doenças genéticas que provocam a degeneração progressiva da retina, camada do olho responsável...

A terapia gênica não apenas trata doenças genéticas graves, mas também pode transformar o dia a dia das pessoas. Dois estudos publicados...

As doenças musculoesqueléticas e cardiovasculares continuam representando um desafio significativo para a saúde pública mundial. Apesar...

No dia 8 de agosto de 2025, o INTERGEN marcou presença em um dos encontros mais importantes já realizados sobre terapia gênica no Brasil:...