O cenário do tratamento para a Atrofia Muscular Espinhal (AME) vive um momento histórico no Brasil. Recentemente, foi anunciado o início do estudo clínico do GB221, uma terapia gênica de nova geração. Este avanço é fruto de uma colaboração estratégica entre a GEMMA Biotherapeutics e a Fiocruz, com o objetivo de oferecer uma alternativa potencialmente mais eficaz e, acima de tudo, sustentável para o nosso sistema de saúde. Entendendo a AME e o Desafio Genético A Atrofia Muscul

A medicina genômica alcançou um marco fundamental neste início de 2026 com os avanços apresentados pela Krystal Biotech. A atualização clínica do estudo de Fase 1, denominado CORAL-1 , trouxe dados robustos sobre o KB407 , uma terapia gênica inalável que propõe uma mudança de paradigma no manejo da Fibrose Cística (FC). Enquanto as terapias atuais focam majoritariamente em modular proteínas já defeituosas, esta nova abordagem utiliza a engenharia genética para fornecer a inst

Imagine a liberdade de não precisar ir ao hospital regularmente para infusões intravenosas. Para pacientes com a Doença de Fabry , uma condição genética rara causada pela deficiência da enzima alfa-galactosidase A (α-Gal A), essa liberdade está deixando de ser um sonho para se tornar realidade. Novos dados do estudo clínico STAAR , apresentados nesta semana (3 de fevereiro de 2026), trazem resultados revolucionários sobre a terapia gênica Isaralgagene Civaparvovec (ST-920) .

A cardiomiopatia arritmogênica (ACM)  é uma doença cardíaca hereditária caracterizada por alterações estruturais e elétricas do miocárdio, associadas a um risco aumentado de arritmias ventriculares e morte súbita. A condição afeta principalmente indivíduos jovens e pode evoluir para insuficiência cardíaca progressiva. Um estudo publicado em 27 de janeiro de 2026 , na revista Circulation: Heart Failure , investigou uma abordagem inovadora de terapia gênica baseada na restauraç

A publicação de novos dados pela Penn Medicine em janeiro de 2026 marca um avanço histórico na aplicação da bioengenharia para o tratamento da dor crônica. O estudo detalha o desenvolvimento de uma técnica de terapia gênica que atua como um "interruptor" biológico, oferecendo uma alternativa definitiva aos tratamentos farmacológicos convencionais. Os dados consolidam a transição de tratamentos químicos sistêmicos para uma intervenção de precisão que permite silenciar a dor di

A publicação de novos dados na revista Eye (Nature)  em janeiro de 2026 marca um avanço significativo na terapia gênica para a Doença de Stargardt . O estudo detalha os resultados do ensaio clínico de fase 1 ( GARDian1 ), que testou a terapia OCU410ST  (desenvolvida pela Ocugen) em humanos. Os dados consolidam a transição de uma promessa laboratorial para uma intervenção clínica com potencial de transformar o prognóstico visual de pacientes que, até hoje, careciam de opções t

O cenário da ciência e tecnologia no Brasil acaba de dar um passo estratégico, e o INTERGEN  está acompanhando de perto esse movimento. Recentemente, o Conselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico (CNPq) e a Empresa Brasileira de Pesquisa e Inovação Industrial (Embrapii) firmaram um acordo de cooperação que promete transformar a forma como a pesquisa acadêmica se integra ao setor produtivo. Representando o Intergen, os membros Rose Schuh , Vinicius Ribas  e R

O início de uma nova fase para a medicina genética O início do uso comercial do Zevaskyn® (prademagene zamikeracel) representa um marco histórico para a medicina genética e para o tratamento da Epidermólise Bolhosa Distrófica Recessiva (EBDR). No começo deste mês, o primeiro paciente iniciou o tratamento fora do contexto de estudos clínicos, inaugurando oficialmente a fase de aplicação comercial dessa terapia gênica desenvolvida pela Abeona Therapeutics. O procedimento foi re

O Brasil deu um passo importante no desenvolvimento de terapias celulares avançadas com a divulgação dos primeiros resultados clínicos de uma terapia CAR-T totalmente desenvolvida, produzida e aplicada no país. O estudo foi conduzido pelo Hospital Israelita Albert Einstein, em parceria com o Ministério da Saúde, no âmbito do PROADI-SUS, e apresentado recentemente como abstract no congresso da American Society of Hematology (ASH). Trata-se do primeiro estudo clínico de CAR-T e

Um estudo recente desenvolvido na Europa e liderado pelo imunologista Frank Staal ganhou destaque internacional ao ser reportado pelo The New York Times  em novembro de 2025. O jornal apresentou o caso de uma bebê nascida com Imunodeficiência Combinada Grave (SCID) causada por uma mutação no gene RAG1 , cujo sistema imunológico começou a ser reconstruído após receber uma terapia gênica experimental baseada na correção genética de células-tronco hematopoéticas do próprio pacie

Resultados recentes indicam que terapias CAR-T podem induzir remissão em doenças autoimunes complexas, expandindo o alcance da engenharia celular para além do câncer. Um artigo publicado na Nature  em novembro de 2025 destacou uma tendência crescente: terapias com células CAR-T - já consolidadas em cânceres hematológicos - começam a mostrar resultados promissores em doenças autoimunes. A reportagem reúne dados de diversos estudos conduzidos principalmente na Europa e nos Esta

Um marco para o Brasil na área de terapias avançadas. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou, no dia 24 de novembro de 2025, a realização de uma pesquisa clínica da Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) com uma nova terapia gênica desenvolvida para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1 , a forma mais grave da doença. A decisão representa um dos passos mais importantes do país no avanço das terapias avançadas , especialmente na área de doenças

Nos dias 11 e 12 de novembro, a Fiocruz Bahia sediou o Gene and Cell Therapy 2025: Encontro ABTCel-Gen & INTERGEN, um dos eventos mais relevantes do ano para a comunidade de terapia celular e gênica no país. Promovido pela Associação Brasileira de Terapia Celular e Gênica (ABTCel-Gen) e pelo Instituto Nacional de Terapia Gênica (INTERGEN), o encontro reuniu mais de 100 pesquisadores, estudantes e profissionais de diversas regiões do Brasil. Durante dois dias, o público partic

O  portal Gaucher Disease News  destacou os resultados promissores da terapia gênica avigbagene parvec (FLT201), desenvolvida para o tratamento da Doença de Gaucher tipo 1 - uma das enfermidades genéticas raras mais estudadas no campo das terapias avançadas. O que é a Doença de Gaucher A Doença de Gaucher é uma condição genética rara causada por mutações no gene GBA1, responsável pela produção da enzima glicocerebrosidase. Essa enzima é essencial para a degradação de lipídios

Matéria publicada em 2 de novembro de 2025 pelo jornal O Globo  destacou o papel do INTERGEN e de grupos de pesquisa nacionais na expansão da terapia gênica no país. O cenário da terapia gênica no Brasil vem ganhando novo fôlego com o avanço de pesquisas em doenças raras e o fortalecimento de redes de colaboração científica. A reportagem do O Globo , publicada ontem (2/11), apresentou iniciativas promissoras conduzidas por cientistas brasileiros que buscam desenvolver soluçõe

Um estudo internacional trouxe resultados marcantes para o tratamento da imunodeficiência combinada grave por deficiência de adenosina desaminase (ADA-SCID)  — uma condição genética rara que compromete profundamente o sistema imunológico de recém-nascidos e pode ser fatal nos primeiros anos de vida. O que é a ADA-SCID A ADA-SCID é causada por mutações no gene ADA, responsável pela produção da enzima adenosina desaminase. Essa enzima é essencial para eliminar metabólitos tóxic

Publicada em outubro de 2025 na revista Nature Medicine , uma nova pesquisa marca um passo histórico para a medicina cardiovascular: foi realizada, pela primeira vez, a aplicação em humanos de uma terapia gênica baseada no vetor AAV AB-1002 para tratar insuficiência cardíaca. Como funciona essa terapia? A AB-1002 utiliza um vetor viral do tipo AAV (Adeno-Associated Virus), mais especificamente um AAV de cápside modificada AAV2i8 , uma versão projetada para ter tropismo prefe

Pesquisadores desenvolveram um novo vetor de vírus adeno-associado, chamado AAV-NF (clone K55) , capaz de reconhecer e atingir com maior precisão os tumores associados à neurofibromatose tipo 1 (NF1) . Esse avanço pode abrir caminho para terapias gênicas mais seguras, seletivas e eficazes contra a doença. O que é a neurofibromatose tipo 1? A neurofibromatose tipo 1 (NF1) é uma doença genética causada por mutações no gene NF1, responsável por produzir a proteína neurofibromina

Uma única dose, efeito duradouro e uma promessa de tratamento definitivo. Dados recentes de acompanhamento clínico mostram que a terapia...

A Doença de Huntington (DH) é uma condição neurodegenerativa rara e hereditária que afeta milhares de pessoas em todo o mundo. Ela é...