A terapia gênica experimental ifezuntirgene inilparvovec (AMT-130), desenvolvida pela empresa de biotecnologia uniQure para a doença de Huntington, avançou para uma nova etapa de avaliação regulatória. Em 2 de setembro de 2026, a uniQure anunciou a submissão de um Biologics License Application (BLA) à Food and Drug Administration (FDA), nos Estados Unidos, buscando uma possível aprovação acelerada para o AMT-130. A empresa também solicitou à FDA Priority Review, modalidade qu

A Ocugen iniciou o estudo de fase 3 do OCU410, uma terapia gênica experimental em investigação para o tratamento da atrofia geográfica (GA), uma forma avançada da degeneração macular relacionada à idade seca (DMRI seca). O anúncio marca uma nova etapa no desenvolvimento clínico do tratamento, que já havia sido avaliado em um estudo de fase 2 com 51 participantes. O que é a atrofia geográfica? A atrofia geográfica é uma manifestação avançada da DMRI seca, uma doença que afeta

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a Roche comunicaram, em 24 de agosto de 2026, o cancelamento do registro condicional do Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque) no Brasil, a pedido da empresa. A decisão foi publicada no Diário Oficial da União. Segundo a Anvisa, os dados disponíveis até o momento não atenderam aos requisitos regulatórios necessários para a manutenção do registro condicional do medicamento no país. O cancelamento ocorre após um período

Os resultados do estudo de Fase 3 (estudo HAELO) avaliando o lonvoguran ziclumeran (lonvo-z, antigo NTLA-2002) - publicados no New England Journal of Medicine (NEJM) - fornecem dados importantes sobre o uso de terapias baseadas em CRISPR/Cas9 administradas diretamente no organismo (in vivo) para o tratamento de condições crônicas. O estudo avaliou a eficácia e a segurança de uma única infusão dessa terapia genética em pacientes com angioedema hereditário (AEH), demonstrando r

A busca por tratamentos eficazes contra doenças neurodegenerativas ganhou um capítulo promissor. Um estudo publicado na prestigiada revista Nature Biomedical Engineering apresentou uma estratégia inovadora baseada em terapia gênica de alta precisão para combater a Doença de Huntington. A pesquisa, conduzida por cientistas da Universidade de Illinois, utilizou uma evolução da tecnologia CRISPR - o Editor de Bases (Base Editor) - para desacelerar a progressão da doença em model

O cenário da medicina genômica e da hematologia alcançou um marco significativo. O órgão regulatório norte-americano (Food and Drug Administration - FDA) aprovou a ampliação do uso da terapia de edição gênica Casgevy® (exagamglogene autotemcel) para pacientes a partir dos 2 anos de idade diagnosticados com anemia falciforme ou beta-talassemia dependente de transfusão. Anteriormente restrita a pacientes com 12 anos ou mais, a expansão da faixa etária permite que a intervenção

O INCT-INTERGEN – Instituto Nacional de Terapia Gênica inicia mais uma importante etapa em sua atuação voltada ao fortalecimento da ciência, da inovação e da gestão estratégica de projetos de pesquisa. Por meio da parceria entre o Conselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico (CNPq) e a Empresa Brasileira de Pesquisa e Inovação Industrial (EMBRAPII), pesquisadores do Instituto participarão da Jornada de Conhecimento EMBRAPII, iniciativa que tem como objetivo c

O cenário do tratamento para a Atrofia Muscular Espinhal (AME) vive um momento histórico no Brasil. Recentemente, foi anunciado o início do estudo clínico do GB221, uma terapia gênica de nova geração. Este avanço é fruto de uma colaboração estratégica entre a GEMMA Biotherapeutics e a Fiocruz, com o objetivo de oferecer uma alternativa potencialmente mais eficaz e, acima de tudo, sustentável para o nosso sistema de saúde. Entendendo a AME e o Desafio Genético A Atrofia Muscul

A medicina genômica alcançou um marco fundamental neste início de 2026 com os avanços apresentados pela Krystal Biotech. A atualização clínica do estudo de Fase 1, denominado CORAL-1 , trouxe dados robustos sobre o KB407 , uma terapia gênica inalável que propõe uma mudança de paradigma no manejo da Fibrose Cística (FC). Enquanto as terapias atuais focam majoritariamente em modular proteínas já defeituosas, esta nova abordagem utiliza a engenharia genética para fornecer a inst

Imagine a liberdade de não precisar ir ao hospital regularmente para infusões intravenosas. Para pacientes com a Doença de Fabry , uma condição genética rara causada pela deficiência da enzima alfa-galactosidase A (α-Gal A), essa liberdade está deixando de ser um sonho para se tornar realidade. Novos dados do estudo clínico STAAR , apresentados nesta semana (3 de fevereiro de 2026), trazem resultados revolucionários sobre a terapia gênica Isaralgagene Civaparvovec (ST-920) .

A cardiomiopatia arritmogênica (ACM) é uma doença cardíaca hereditária caracterizada por alterações estruturais e elétricas do miocárdio, associadas a um risco aumentado de arritmias ventriculares e morte súbita. A condição afeta principalmente indivíduos jovens e pode evoluir para insuficiência cardíaca progressiva. Um estudo publicado em 27 de janeiro de 2026 , na revista Circulation: Heart Failure , investigou uma abordagem inovadora de terapia gênica baseada na restauraç

A publicação de novos dados pela Penn Medicine em janeiro de 2026 marca um avanço histórico na aplicação da bioengenharia para o tratamento da dor crônica. O estudo detalha o desenvolvimento de uma técnica de terapia gênica que atua como um "interruptor" biológico, oferecendo uma alternativa definitiva aos tratamentos farmacológicos convencionais. Os dados consolidam a transição de tratamentos químicos sistêmicos para uma intervenção de precisão que permite silenciar a dor di

A publicação de novos dados na revista Eye (Nature) em janeiro de 2026 marca um avanço significativo na terapia gênica para a Doença de Stargardt . O estudo detalha os resultados do ensaio clínico de fase 1 ( GARDian1 ), que testou a terapia OCU410ST (desenvolvida pela Ocugen) em humanos. Os dados consolidam a transição de uma promessa laboratorial para uma intervenção clínica com potencial de transformar o prognóstico visual de pacientes que, até hoje, careciam de opções t

O cenário da ciência e tecnologia no Brasil acaba de dar um passo estratégico, e o INTERGEN está acompanhando de perto esse movimento. Recentemente, o Conselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico (CNPq) e a Empresa Brasileira de Pesquisa e Inovação Industrial (Embrapii) firmaram um acordo de cooperação que promete transformar a forma como a pesquisa acadêmica se integra ao setor produtivo. Representando o Intergen, os membros Rose Schuh , Vinicius Ribas e R

O início de uma nova fase para a medicina genética O início do uso comercial do Zevaskyn® (prademagene zamikeracel) representa um marco histórico para a medicina genética e para o tratamento da Epidermólise Bolhosa Distrófica Recessiva (EBDR). No começo deste mês, o primeiro paciente iniciou o tratamento fora do contexto de estudos clínicos, inaugurando oficialmente a fase de aplicação comercial dessa terapia gênica desenvolvida pela Abeona Therapeutics. O procedimento foi re

O Brasil deu um passo importante no desenvolvimento de terapias celulares avançadas com a divulgação dos primeiros resultados clínicos de uma terapia CAR-T totalmente desenvolvida, produzida e aplicada no país. O estudo foi conduzido pelo Hospital Israelita Albert Einstein, em parceria com o Ministério da Saúde, no âmbito do PROADI-SUS, e apresentado recentemente como abstract no congresso da American Society of Hematology (ASH). Trata-se do primeiro estudo clínico de CAR-T e

Um estudo recente desenvolvido na Europa e liderado pelo imunologista Frank Staal ganhou destaque internacional ao ser reportado pelo The New York Times em novembro de 2025. O jornal apresentou o caso de uma bebê nascida com Imunodeficiência Combinada Grave (SCID) causada por uma mutação no gene RAG1 , cujo sistema imunológico começou a ser reconstruído após receber uma terapia gênica experimental baseada na correção genética de células-tronco hematopoéticas do próprio pacie

Resultados recentes indicam que terapias CAR-T podem induzir remissão em doenças autoimunes complexas, expandindo o alcance da engenharia celular para além do câncer. Um artigo publicado na Nature em novembro de 2025 destacou uma tendência crescente: terapias com células CAR-T - já consolidadas em cânceres hematológicos - começam a mostrar resultados promissores em doenças autoimunes. A reportagem reúne dados de diversos estudos conduzidos principalmente na Europa e nos Esta

Um marco para o Brasil na área de terapias avançadas. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou, no dia 24 de novembro de 2025, a realização de uma pesquisa clínica da Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) com uma nova terapia gênica desenvolvida para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1 , a forma mais grave da doença. A decisão representa um dos passos mais importantes do país no avanço das terapias avançadas , especialmente na área de doenças

Nos dias 11 e 12 de novembro, a Fiocruz Bahia sediou o Gene and Cell Therapy 2025: Encontro ABTCel-Gen & INTERGEN, um dos eventos mais relevantes do ano para a comunidade de terapia celular e gênica no país. Promovido pela Associação Brasileira de Terapia Celular e Gênica (ABTCel-Gen) e pelo Instituto Nacional de Terapia Gênica (INTERGEN), o encontro reuniu mais de 100 pesquisadores, estudantes e profissionais de diversas regiões do Brasil. Durante dois dias, o público partic