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Pesquisas com terapia gênica avançam no Brasil

Matéria publicada em 2 de novembro de 2025 pelo jornal O Globo destacou o papel do INTERGEN e de grupos de pesquisa nacionais na expansão da terapia gênica no país.


O cenário da terapia gênica no Brasil vem ganhando novo fôlego com o avanço de pesquisas em doenças raras e o fortalecimento de redes de colaboração científica. A reportagem do O Globo, publicada ontem (2/11), apresentou iniciativas promissoras conduzidas por cientistas brasileiros que buscam desenvolver soluções inovadoras e acessíveis - muitas delas integradas ao Instituto Nacional de Terapia Gênica (INTERGEN).

🧩 Edição gênica para epidermólise bolhosa


No Hospital Israelita Albert Einstein, o pesquisador Dr. Ricardo Weinlich, coordenador da Iniciativa Einstein em Terapia Gênica, lidera um projeto pioneiro voltado para a epidermólise bolhosa, uma doença genética rara que causa bolhas e fragilidade extrema da pele.O grupo desenvolveu uma prova de conceito para uma terapia gênica capaz de corrigir a mutação no gene do colágeno tipo VII, essencial para a cicatrização. A equipe agora avalia diferentes estratégias de aplicação - como enxertos de pele com células editadas ou microinjeções -antes de avançar para os estudos clínicos, em diálogo com a Anvisa e o Conep.

🧠 Terapia gênica para mucopolissacaridose


Na Universidade Federal do Rio Grande do Sul (UFRGS), o pesquisador Dr.Guilherme Baldo coordena estudos pré-clínicos sobre mucopolissacaridose, uma doença rara que compromete o desenvolvimento físico e cognitivo. Os resultados em modelos animais têm sido promissores, e o grupo já iniciou testes de segurança em primatas não humanos. A próxima etapa será solicitar à Anvisa autorização para iniciar ensaios clínicos com voluntários humanos. Baldo ressalta que o desenvolvimento de soluções nacionais é fundamental para reduzir custos e possibilitar a incorporação das terapias gênicas no SUS.

🌐 O papel do INTERGEN


Criado a partir de um edital do Ministério da Ciência, Tecnologia e Inovação (MCTI), o INTERGEN reúne cerca de 15 laboratórios em seis estados e no Distrito Federal, unindo especialistas de diferentes instituições — como USP, UFRGS e Hospital Albert Einstein — em torno de um objetivo comum: impulsionar a pesquisa e inovação em terapia gênica no Brasil.


Segundo Dr.Bryan Strauss (USP), coordenador do INTERGEN:

“O grupo vem para captar financiamento, mostrar que existe demanda e que há pesquisa original acontecendo no país. Essas tecnologias não precisam vir apenas do exterior — temos pessoas aqui desenvolvendo novas terapias.”

🧬 Um futuro promissor


A reportagem também destaca o potencial do país como ambiente fértil para estudos clínicos, impulsionado pela diversidade genética da população brasileira, considerada uma vantagem estratégica para o desenvolvimento de terapias personalizadas.


O avanço das pesquisas e a consolidação de redes como o INTERGEN reforçam que a ciência brasileira tem capacidade de gerar soluções próprias, com impacto direto sobre o sistema de saúde e sobre a vida de pacientes com doenças raras.



 
 
 

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