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Pesquisas com terapia gĂȘnica avançam no Brasil

MatĂ©ria publicada em 2 de novembro de 2025 pelo jornal O Globo destacou o papel do INTERGEN e de grupos de pesquisa nacionais na expansĂŁo da terapia gĂȘnica no paĂ­s.


O cenĂĄrio da terapia gĂȘnica no Brasil vem ganhando novo fĂŽlego com o avanço de pesquisas em doenças raras e o fortalecimento de redes de colaboração cientĂ­fica. A reportagem do O Globo, publicada ontem (2/11), apresentou iniciativas promissoras conduzidas por cientistas brasileiros que buscam desenvolver soluçÔes inovadoras e acessĂ­veis - muitas delas integradas ao Instituto Nacional de Terapia GĂȘnica (INTERGEN).

đŸ§© Edição gĂȘnica para epidermĂłlise bolhosa


No Hospital Israelita Albert Einstein, o pesquisador Dr. Ricardo Weinlich, coordenador da Iniciativa Einstein em Terapia GĂȘnica, lidera um projeto pioneiro voltado para a epidermĂłlise bolhosa, uma doença genĂ©tica rara que causa bolhas e fragilidade extrema da pele.O grupo desenvolveu uma prova de conceito para uma terapia gĂȘnica capaz de corrigir a mutação no gene do colĂĄgeno tipo VII, essencial para a cicatrização. A equipe agora avalia diferentes estratĂ©gias de aplicação - como enxertos de pele com cĂ©lulas editadas ou microinjeçÔes -antes de avançar para os estudos clĂ­nicos, em diĂĄlogo com a Anvisa e o Conep.

🧠 Terapia gĂȘnica para mucopolissacaridose


Na Universidade Federal do Rio Grande do Sul (UFRGS), o pesquisador Dr.Guilherme Baldo coordena estudos prĂ©-clĂ­nicos sobre mucopolissacaridose, uma doença rara que compromete o desenvolvimento fĂ­sico e cognitivo. Os resultados em modelos animais tĂȘm sido promissores, e o grupo jĂĄ iniciou testes de segurança em primatas nĂŁo humanos. A prĂłxima etapa serĂĄ solicitar Ă  Anvisa autorização para iniciar ensaios clĂ­nicos com voluntĂĄrios humanos. Baldo ressalta que o desenvolvimento de soluçÔes nacionais é fundamental para reduzir custos e possibilitar a incorporação das terapias gĂȘnicas no SUS.

🌐 O papel do INTERGEN


Criado a partir de um edital do MinistĂ©rio da CiĂȘncia, Tecnologia e Inovação (MCTI), o INTERGEN reĂșne cerca de 15 laboratĂłrios em seis estados e no Distrito Federal, unindo especialistas de diferentes instituiçÔes — como USP, UFRGS e Hospital Albert Einstein — em torno de um objetivo comum: impulsionar a pesquisa e inovação em terapia gĂȘnica no Brasil.


Segundo Dr.Bryan Strauss (USP), coordenador do INTERGEN:

“O grupo vem para captar financiamento, mostrar que existe demanda e que há pesquisa original acontecendo no país. Essas tecnologias não precisam vir apenas do exterior — temos pessoas aqui desenvolvendo novas terapias.”

🧬 Um futuro promissor


A reportagem também destaca o potencial do país como ambiente fértil para estudos clínicos, impulsionado pela diversidade genética da população brasileira, considerada uma vantagem estratégica para o desenvolvimento de terapias personalizadas.


O avanço das pesquisas e a consolidação de redes como o INTERGEN reforçam que a ciĂȘncia brasileira tem capacidade de gerar soluçÔes prĂłprias, com impacto direto sobre o sistema de saĂșde e sobre a vida de pacientes com doenças raras.



 
 
 
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