Anvisa autoriza pesquisa clínica da Fiocruz com terapia gênica para tratar doença rara
- intergendivulgacao
- 26 de nov. de 2025
- 3 min de leitura
Um marco para o Brasil na área de terapias avançadas.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou, no dia 24 de novembro de 2025, a realização de uma pesquisa clínica da Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) com uma nova terapia gênica desenvolvida para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, a forma mais grave da doença. A decisão representa um dos passos mais importantes do país no avanço das terapias avançadas, especialmente na área de doenças raras.
O que foi autorizado?
A Anvisa liberou o início do estudo clínico com a terapia gênica GB221, desenvolvida pela empresa Gemma Biotherapeutics Inc. (GemmaBio) em colaboração com a Fiocruz. A pesquisa será conduzida por Bio-Manguinhos, unidade técnico-científica da instituição, que também será responsável pela transferência de tecnologia, permitindo que o Brasil adquira conhecimento para futura produção dessa terapia.
O que é AME tipo 1?
A Atrofia Muscular Espinhal é uma doença genética rara, causada por mutações no gene SMN1, responsável pela produção de uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores.Sem essa proteína, as células nervosas que controlam os movimentos musculares degeneram progressivamente, levando à fraqueza muscular severa, dificuldades respiratórias e risco elevado de mortalidade nos primeiros anos de vida.
A forma tipo 1 é a mais agressiva e se manifesta nos primeiros meses após o nascimento.
Como funciona a terapia gênica GB221?
A terapia usa vetores virais - sistemas biológicos desenvolvidos em laboratório - para entregar uma cópia funcional do gene SMN1 às células do paciente. Com isso, o organismo pode voltar a produzir a proteína necessária para a manutenção dos neurônios motores, o que tem potencial para melhorar a função muscular e prolongar a sobrevida.
Embora outras terapias gênicas para AME já existam no mundo, este estudo representa a primeira iniciativa dessa escala conduzida diretamente no Brasil com transferência tecnológica, o que pode abrir caminho para maior autonomia científica e produtiva.
Por que essa autorização é importante para o Brasil?
Essa decisão representa um marco estratégico em várias frentes:
1. Avanço regulatório e científico
A autorização reforça o compromisso da Anvisa com a avaliação rigorosa e responsável de terapias avançadas, fortalecendo a segurança e a qualidade da pesquisa clínica no país.
2. Fortalecimento da capacidade nacional
Com a participação de Bio-Manguinhos, o Brasil adquire expertise em desenvolvimento e fabricação de medicamentos de alta complexidade, dando passos sólidos para autonomia em terapias gênicas.
3. Impacto para pacientes com doenças raras
A pesquisa pode abrir novas possibilidades de tratamento e ampliar o acesso, especialmente para famílias que, hoje, dependem de terapias extremamente caras e importadas.
4. Consolidação do ecossistema nacional de terapia gênica
A iniciativa se soma a esforços de centros de pesquisa, redes de especialistas e programas como o INTERGEN, que trabalham para impulsionar a inovação e democratizar o acesso às terapias avançadas no país.
O que vem a seguir?
Com a autorização da Anvisa, a Fiocruz poderá iniciar o recrutamento dos participantes, seguindo os protocolos clínicos aprovados. A pesquisa ainda precisa demonstrar segurança, eficácia e benefícios clínicos antes de qualquer uso ampliado.
No entanto, o avanço já coloca o Brasil em posição de destaque na área, mostrando que é possível desenvolver, avaliar e produzir terapias de última geração no país.
Para acompanhar mais avanços em terapia gênica
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