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IA + CRISPR: um novo capítulo na terapia gênica
Uma equipe liderada por Le Cong na Stanford University, em colaboração com pesquisadores da Princeton University e da UC Berkeley,...
26 de set. de 20252 min de leitura


Terapia gênica restaura a visão e preserva fotorreceptores em modelo murino de retinite pigmentosa CNGA1
A retinite pigmentosa (RP) é um grupo de doenças genéticas que provocam a degeneração progressiva da retina, camada do olho responsável...
19 de set. de 20253 min de leitura


Terapia gênica com CRISPR transforma a qualidade de vida de pacientes
A terapia gênica não apenas trata doenças genéticas graves, mas também pode transformar o dia a dia das pessoas. Dois estudos publicados...
15 de set. de 20253 min de leitura


Chamada de Artigos: Avanços em Estratégias Terapêuticas para Doenças Musculoesqueléticas e Cardiovasculares
As doenças musculoesqueléticas e cardiovasculares continuam representando um desafio significativo para a saúde pública mundial. Apesar...
12 de set. de 20252 min de leitura


INTERGEN participa do lançamento de documentário e Fórum sobre Terapia Gênica em Brasília
No dia 8 de agosto de 2025, o INTERGEN marcou presença em um dos encontros mais importantes já realizados sobre terapia gênica no Brasil:...
8 de set. de 20252 min de leitura


Retomada Promissora do Ensaio Clínico com RP-A501 para Doença de Danon
Em agosto de 2025, a Rocket Pharmaceuticals recebeu autorização da FDA (Food and Drug Administration) para retomar seu ensaio clínico de...
5 de set. de 20253 min de leitura


Avanço histórico na terapia gênica: FDA aprova primeira opção para a Papilomatose Respiratória Recorrente
A Food and Drug Administration (FDA) acaba de aprovar o Papzimeos , a primeira terapia gênica destinada ao tratamento da Papilomatose...
29 de ago. de 20252 min de leitura


Localização precisa faz toda a diferença na terapia gênica cerebral
Nos últimos anos, a terapia gênica tem mostrado avanços importantes no tratamento de doenças raras, especialmente aquelas que afetam o...
25 de ago. de 20253 min de leitura


Primeiro transplante humano de ilhotas pancreáticas geneticamente editadas sem imunossupressão
Um estudo publicado em 4 de agosto de 2025 no New England Journal of Medicine descreveu o primeiro caso humano de transplante de células...
15 de ago. de 20252 min de leitura


Terapia gênica restaura audição em crianças, adolescentes e adultos com surdez genética
A terapia gênica para tratar formas hereditárias de surdez deu um passo gigantesco em direção à clínica em 2025. Pela primeira vez,...
4 de ago. de 20254 min de leitura


ANVISA suspende temporariamente o uso do Elevidys® no Brasil: entenda a decisão regulatória
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) decidiu, como medida de precaução e caráter preventivo , suspender temporariamente a...
25 de jul. de 20253 min de leitura


Terapia gênica avança no tratamento da cegueira genética: conheça os resultados promissores da MCO-010
A terapia gênica deu mais um passo importante na direção de tratamentos eficazes para a Retinite Pigmentosa (RP), uma doença genética...
21 de jul. de 20252 min de leitura


Terapia gênica avança no tratamento da Síndrome de Hurler (MPS-IH)
A Orchard Therapeutics concluiu recentemente o tratamento de todos os pacientes no estudo clínico do OTL-203, uma terapia gênica...
14 de jul. de 20252 min de leitura


O 2°episódio do Gene Talks, o podcast oficial do INTERGEN, já está disponível!
Conversamos com a Prof.ª Hilda Petrs (UFRJ) — chefe do Laboratório de Terapia Gênica e Vetores Virais, referência em pesquisas com...
4 de jul. de 20251 min de leitura


Terapia gênica mostra resultados promissores para a Doença de Pompe infantil
Publicado em junho de 2025 no New England Journal of Medicine , um estudo inovador apresenta dados encorajadores sobre o uso de terapia...
4 de jul. de 20253 min de leitura


Terapia gênica mostra resultados promissores contra a doença de Fabry
🧬 Publicado em: 24 de junho de 2025 Fonte: Sangamo Therapeutics – Comunicado oficial A Sangamo Therapeutics, Inc. divulgou os resultados...
27 de jun. de 20252 min de leitura


Indicação aprovada do Elevidys segue válida e segura: entenda a suspensão parcial nos EUA
Nos últimos dias, manchetes de grande circulação noticiaram a suspensão do uso da terapia gênica Elevidys nos Estados Unidos. Algumas...
18 de jun. de 20254 min de leitura


Atualização de Segurança : Roche e Sarepta pausam ensaio clínico ENVISION com Elevidys após eventos fatais relacionados à toxicidade hepática
Nas últimas semanas, a comunidade científica foi abalada por uma notícia preocupante: o ensaio clínico ENVISION, que testava a terapia...
17 de jun. de 20253 min de leitura


Revolução na terapia gênica cardiovascular: resultados promissores com edição de base
A medicina de precisão deu mais um passo importante no combate às doenças cardiovasculares - principal causa de morte no mundo. A Verve...
13 de jun. de 20252 min de leitura


Terapia Gênica devolve esperança para crianças com cegueira genética!
Um estudo inédito publicado este ano na renomada revista The Lancet traz uma notícia revolucionária para crianças com uma forma grave de...
6 de jun. de 20253 min de leitura
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