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Retomada Promissora do Ensaio Clínico com RP-A501 para Doença de Danon

Em agosto de 2025, a Rocket Pharmaceuticals recebeu autorização da FDA (Food and Drug Administration) para retomar seu ensaio clínico de...

5 de set. de 20253 min de leitura

Avanço histórico na terapia gênica: FDA aprova primeira opção para a Papilomatose Respiratória Recorrente

A Food and Drug Administration (FDA) acaba de aprovar o Papzimeos , a primeira terapia gênica destinada ao tratamento da Papilomatose...

29 de ago. de 20252 min de leitura

Localização precisa faz toda a diferença na terapia gênica cerebral

Nos últimos anos, a terapia gênica tem mostrado avanços importantes no tratamento de doenças raras, especialmente aquelas que afetam o...

25 de ago. de 20253 min de leitura

Primeiro transplante humano de ilhotas pancreáticas geneticamente editadas sem imunossupressão

Um estudo publicado em 4 de agosto de 2025 no New England Journal of Medicine descreveu o primeiro caso humano de transplante de células...

15 de ago. de 20252 min de leitura

Terapia gênica restaura audição em crianças, adolescentes e adultos com surdez genética

A terapia gênica para tratar formas hereditárias de surdez deu um passo gigantesco em direção à clínica em 2025. Pela primeira vez,...

4 de ago. de 20254 min de leitura

ANVISA suspende temporariamente o uso do Elevidys® no Brasil: entenda a decisão regulatória

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) decidiu, como medida de precaução e caráter preventivo , suspender temporariamente a...

25 de jul. de 20253 min de leitura

Terapia gênica avança no tratamento da cegueira genética: conheça os resultados promissores da MCO-010

A terapia gênica deu mais um passo importante na direção de tratamentos eficazes para a Retinite Pigmentosa (RP), uma doença genética...

21 de jul. de 20252 min de leitura

Terapia gênica avança no tratamento da Síndrome de Hurler (MPS-IH)

A Orchard Therapeutics concluiu recentemente o tratamento de todos os pacientes no estudo clínico do OTL-203, uma terapia gênica...

14 de jul. de 20252 min de leitura

O 2°episódio do Gene Talks, o podcast oficial do INTERGEN, já está disponível!

Conversamos com a Prof.ª Hilda Petrs (UFRJ) — chefe do Laboratório de Terapia Gênica e Vetores Virais, referência em pesquisas com...

4 de jul. de 20251 min de leitura

Terapia gênica mostra resultados promissores para a Doença de Pompe infantil

Publicado em junho de 2025 no New England Journal of Medicine , um estudo inovador apresenta dados encorajadores sobre o uso de terapia...

4 de jul. de 20253 min de leitura

Terapia gênica mostra resultados promissores contra a doença de Fabry

🧬 Publicado em: 24 de junho de 2025 Fonte: Sangamo Therapeutics – Comunicado oficial A Sangamo Therapeutics, Inc. divulgou os resultados...

27 de jun. de 20252 min de leitura

Indicação aprovada do Elevidys segue válida e segura: entenda a suspensão parcial nos EUA

Nos últimos dias, manchetes de grande circulação noticiaram a suspensão do uso da terapia gênica Elevidys nos Estados Unidos. Algumas...

18 de jun. de 20254 min de leitura

Atualização de Segurança : Roche e Sarepta pausam ensaio clínico ENVISION com Elevidys após eventos fatais relacionados à toxicidade hepática

Nas últimas semanas, a comunidade científica foi abalada por uma notícia preocupante: o ensaio clínico ENVISION, que testava a terapia...

17 de jun. de 20253 min de leitura

Revolução na terapia gênica cardiovascular: resultados promissores com edição de base

A medicina de precisão deu mais um passo importante no combate às doenças cardiovasculares - principal causa de morte no mundo. A Verve...

13 de jun. de 20252 min de leitura

Terapia Gênica devolve esperança para crianças com cegueira genética!

Um estudo inédito publicado este ano na renomada revista The Lancet traz uma notícia revolucionária para crianças com uma forma grave de...

6 de jun. de 20253 min de leitura

INTERGEN participa da Semana de Ciência, Tecnologia & Inovação para o SUS 2025

Entre os dias 2 e 6 de junho de 2025, o Instituto Nacional de Ciência e Tecnologia em Terapia Gênica (INTERGEN) marcou presença na Semana...

6 de jun. de 20251 min de leitura

Prime Editing alcança marco histórico: primeiros dados clínicos positivos em humanos!

A empresa de biotecnologia Prime Medicine divulgou recentemente os primeiros dados clínicos positivos do uso de Prime Editing em...

30 de mai. de 20252 min de leitura

Brasil: o país com a maior diversidade genética recente do mundo

Estudo publicado na Science revela como a história e a miscigenação moldaram nossa saúde! Um dos maiores e mais completos estudos...

23 de mai. de 20252 min de leitura

Primeira Terapia CRISPR Personalizada do Mundo é Aplicada com Sucesso em um Bebê

Publicado em 15 de maio de 2025, durante o congresso anual da Sociedade Americana de Terapia Gênica e Celular (#ASGCT2025), e no renomado...

16 de mai. de 20252 min de leitura

Pesquisadores do INTERGEN participam da ASGCT 2025, o maior evento mundial em terapia gênica

Em 2025, o INTERGEN marcou presença na ASGCT (American Society of Gene and Cell Therapy) , o principal congresso internacional dedicado à...

15 de mai. de 20251 min de leitura