ANVISA suspende temporariamente o uso do Elevidys® no Brasil: entenda a decisão regulatória
- intergendivulgacao
- 25 de jul.
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A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) decidiu, como medida de precaução e caráter preventivo, suspender temporariamente a comercialização, distribuição, fabricação, importação, propaganda e uso do medicamento de terapia gênica Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque) no Brasil.
A suspensão foi motivada por relatos internacionais recentes de insuficiência hepática aguda com desfecho fatal, divulgados pela agência reguladora dos Estados Unidos (FDA). Três óbitos foram associados ao uso de produtos baseados no vetor viral AAVrh74, desenvolvido pela Sarepta Therapeutics – dois deles em pacientes pediátricos não deambuladores com DMD tratados com Elevidys®, e um em um adulto com distrofia muscular de cinturas, tratado com um produto experimental da mesma plataforma.
📄 A Resolução RE 2.813/2025, publicada em edição extra do Diário Oficial da União em 24 de julho de 2025, oficializa a medida.
Uso autorizado no Brasil
O Elevidys® foi aprovado no Brasil em dezembro de 2024, em caráter excepcional, exclusivamente para crianças deambuladoras com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), entre 4 e 7 anos, com mutação confirmada no gene DMD. O registro foi condicionado ao monitoramento intensivo de segurança e à confirmação de eficácia de longo prazo, conforme previsto na RDC 505/2021.
Até o momento, não foram registrados óbitos no Brasil relacionados ao Elevidys®. Foram notificadas três ocorrências adversas em 2025:
Dois casos classificados como prováveis, com evolução clínica favorável, relacionados a eventos já descritos em bula, como aumento de enzimas musculares e sintomas gastrointestinais.
Um caso, com desfecho fatal, sem relação causal provável com o medicamento, compatível com infecção viral grave (Influenza A) em paciente imunossuprimido.
A toxicidade hepática é um risco conhecido associado a vetores AAV, devido ao seu tropismo hepático. A bula brasileira já prevê advertências sobre hepatite medicamentosa, risco de lesão hepática grave e infecções em pacientes imunossuprimidos.
Cenário internacional e ação coordenada
Nos Estados Unidos, a Sarepta interrompeu voluntariamente a distribuição do Elevidys® após solicitação da FDA, estendendo a suspensão tanto para pacientes deambuladores quanto não deambuladores.
A Roche Farma Brasil, detentora do registro no país, também suspendeu voluntariamente a disponibilização do produto no Brasil, em articulação com a ANVISA, e comunicou a decisão aos profissionais de saúde. A mesma postura foi adotada em outros países que dependem da aprovação da FDA para uso do produto.
Embora os óbitos tenham ocorrido em pacientes com perfis não autorizados no Brasil, a decisão regulatória da ANVISA se alinha com princípios de prudência científica e proteção à saúde pública, e visa:
Garantir a segurança dos pacientes brasileiros.
Permitir análise aprofundada dos riscos hepáticos observados.
Avaliar ajustes no plano de gerenciamento de risco e no manejo clínico, se necessário, antes de qualquer eventual retomada da comercialização.
A Agência reforça que, de acordo com a RDC 505/2021 e RDC 948/2024, pode solicitar dados adicionais a qualquer momento e aplicar medidas cautelares, como a suspensão do uso, até que a relação benefício/risco seja reavaliada como favorável.
Monitoramento contínuo
O Elevidys® está registrado no Brasil, Estados Unidos e Japão, e a ANVISA segue em articulação com a FDA e a PMDA (Pharmaceuticals and Medical Devices Agency) para o monitoramento contínuo da segurança, qualidade e eficácia do medicamento.
Até o momento, cerca de 10 pacientes brasileiros foram tratados com Elevidys®, segundo informações da Roche.
A transparência na condução do processo, tanto pela Roche quanto pelas agências reguladoras, reforça a importância de ações rápidas, coordenadas e baseadas em evidências para garantir o uso seguro de terapias avançadas no Brasil.
A ANVISA reafirma seu compromisso com o rigor técnico, a proteção da saúde da população e o acesso seguro e responsável às terapias avançadas no Brasil.
Para mais informações:
Comunicado oficial da ANVISA: acesse aqui
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