Terapia gênica avança no tratamento da cegueira genética: conheça os resultados promissores da MCO-010

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21 de jul.
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A terapia gênica deu mais um passo importante na direção de tratamentos eficazes para a Retinite Pigmentosa (RP), uma doença genética rara que leva à perda progressiva da visão. No dia 14 de julho de 2025, a Nanoscope Therapeutics anunciou resultados positivos da fase 2b do ensaio clínico RESTORE, que avalia a eficácia da terapia MCO‑010.

Sobre a Retinite Pigmentosa

A RP é uma condição hereditária que afeta os fotorreceptores da retina, levando gradualmente à perda da visão. Estima-se que afete cerca de 1 em cada 4.000 pessoas no mundo, e atualmente, são limitadas as opções terapêuticas disponíveis.

A chegada de terapias gênicas como a MCO‑010 inaugura uma nova era para o tratamento da cegueira genética, especialmente pela possibilidade de beneficiar pacientes com diferentes origens genéticas da doença.

O que é a MCO‑010?

A MCO‑010 é uma terapia gênica baseada em optogenética, aplicada por meio de um vetor viral AAV2, diretamente na retina. Um dos grandes diferenciais dessa abordagem é ser agnóstica ao gene causador , ou seja, ela não depende de um diagnóstico genético específico para funcionar, sendo aplicável a diferentes mutações associadas à RP.

Essa característica representa um marco importante, especialmente para pacientes que ainda não têm uma definição molecular precisa da sua condição.

Principais resultados do estudo clínico

O ensaio clínico RESTORE Fase 2b demonstrou:

89% dos pacientes tratados apresentaram melhora de pelo menos dois níveis de sensibilidade à luz;
Quase 50% dos participantes tiveram ganhos visuais considerados clinicamente significativos;
O perfil de segurança foi favorável, com efeitos adversos leves e transitórios.

Caminho regulatório e perspectivas

Com base nos resultados, a Nanoscope iniciou o processo de submissão regulatória à FDA (Biologics License Application – BLA), por meio da via rolling submission, usada para acelerar a análise de terapias inovadoras.

Caso aprovada, a MCO‑010 poderá ser a primeira terapia gênica gene-agnóstica autorizada para tratar a Retinite Pigmentosa, trazendo esperança para milhares de pacientes em todo o mundo.