Indicação aprovada do Elevidys segue válida e segura: entenda a suspensão parcial nos EUA
- intergendivulgacao
- 18 de jun. de 2025
- 4 min de leitura
Atualizado: 24 de jun. de 2025
Nos últimos dias, manchetes de grande circulação noticiaram a suspensão do uso da terapia gênica Elevidys nos Estados Unidos. Algumas delas, no entanto, omitem uma distinção crucial: a suspensão se refere apenas a um ensaio clínico experimental com pacientes em estágio avançado da doença - e não à indicação já aprovada para crianças que ainda conseguem andar.
Esse tipo de comunicação imprecisa pode levar o público a acreditar que a terapia foi suspensa em sua totalidade, o que não é verdade. Pior: pode gerar dúvidas sobre a atuação das agências reguladoras, como a ANVISA, e sobre a segurança de uma terapia que continua aprovada e disponível no Brasil, nos EUA e na Europa.
Neste post, explicamos o que realmente aconteceu, o que dizem os estudos e por que a indicação aprovada do Elevidys segue válida, segura e respaldada por evidências científicas.
O que é Elevidys?
Elevidys é uma terapia gênica desenvolvida pela Sarepta Therapeutics, voltada para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara que afeta principalmente meninos e causa degeneração progressiva dos músculos.
A estratégia do Elevidys consiste em entregar ao organismo uma versão menor, porém funcional, da proteína distrofina , essencial para a integridade muscular. Essa mini-distrofina é codificada por um gene transportado por um vetor viral AAV (adeno-associado), permitindo sua expressão nas fibras musculares do paciente.
Quais foram os resultados clínicos?
A aprovação do Elevidys para uso em crianças ambulantes entre 4 e 7 anos foi baseada em uma série de estudos clínicos que demonstraram segurança e eficácia, incluindo:
Estudo de Fase 1/2 (SRP-9001-101 e 102):Mostraram aumento significativo nos níveis de mini-distrofina nos músculos tratados e melhoria funcional em testes como o NSAA (North Star Ambulatory Assessment).
Estudo de Fase 3 (EMBARK):Ensaio multicêntrico que confirmou a segurança da terapia nesse grupo etário e mostrou benefícios clínicos na capacidade de locomoção e função muscular.
Esses dados embasaram a aprovação regulatória condicional nos EUA (FDA), no Brasil (ANVISA) e na Europa (EMA), com acompanhamento pós-comercialização.
O que foi suspenso?
A suspensão citada na reportagem refere-se apenas ao ensaio clínico ENVISION, que investigava o uso de Elevidys em adolescentes com DMD em estágio mais avançado, já não deambulantes (ou seja,que já haviam perdido a capacidade de andar).
A decisão da empresa de interromper esse braço do estudo foi motivada pela ocorrência de eventos adversos graves, incluindo a morte de dois pacientes adolescentes, ainda sob investigação. Um dos pacientes participava formalmente do estudo ENVISION, enquanto o outro foi tratado de forma comercial, mas com mas ambos do braço do ENVISION. Ambos os casos ocorreram fora da indicação já aprovada, reforçando a importância de distinguir entre uso regulado e uso experimental.
Importante: esses pacientes apresentavam condições clínicas mais severas e avançadas, o que eleva naturalmente o risco em qualquer intervenção terapêutica.
Elevidys foi suspenso nos EUA?
Não. O Elevidys continua aprovado e disponível nos EUA para uso em crianças ambulantes de 4 a 7 anos, grupo para o qual os estudos demonstraram benefícios clínicos consistentes e perfil de segurança aceitável.
A suspensão se limita ao uso experimental em pacientes não deambulantes no contexto do estudo ENVISION ,uma investigação que ainda buscava ampliar a indicação da terapia, mas não compromete a aprovação já vigente.
O que os especialistas do INTERGEN dizem sobre?
A professora Dr. Hilda Petrs Silva, pesquisadora da área de terapias avançadas e colaboradora do INCT-INTERGEN, reforça a necessidade de precisão nas comunicações sobre ciência e saúde:
“É essencial diferenciar o que é uma suspensão de estudo clínico em andamento de uma aprovação regulatória baseada em evidências robustas. O Elevidys segue aprovado pela ANVISA, e essa decisão foi baseada em dados concretos sobre segurança e eficácia em crianças ambulantes. A generalização pode gerar desinformação e comprometer a confiança da população na ciência e nas instituições."
Ela complementa:
“A Anvisa é uma agência técnica, séria e alinhada às melhores práticas internacionais. A decisão de manter o uso do Elevidys no Brasil reflete esse compromisso com a saúde pública e com a base científica que sustenta a aprovação.”
Nota da ANVISA e manifestação do STF
Diante da repercussão da matéria, a ANVISA publicou uma nota técnica reafirmando que não houve alteração no status da aprovação do Elevidys no Brasil e que segue acompanhando de perto todas as atualizações divulgadas pela FDA e pela fabricante.
A agência destacou que a suspensão nos Estados Unidos se limita ao uso experimental em pacientes não deambulantes no contexto do estudo ENVISION. A indicação atualmente aprovada no Brasil e em outros países refere-se exclusivamente a crianças ambulantes, grupo no qual os estudos demonstraram segurança e eficácia.
A nota também pontua a trajetória regulatória do Elevidys nos EUA:
Em 2023, o Elevidys foi aprovado pela FDA para crianças de 4 a 5 anos que ainda conseguem andar.
Em 2024, a agência expandiu a aprovação acelerada para todos os pacientes ambulantes com mais de 4 anos, com base em novos dados clínicos.
📄 Leia a nota técnica completa da ANVISA aqui:
Além disso, o Supremo Tribunal Federal (STF) solicitou esclarecimentos formais sobre o caso, o que demonstra a importância do tema e a necessidade de que decisões sobre novas terapias sejam informadas, equilibradas e baseadas em evidências científicas , garantindo tanto a proteção dos pacientes quanto o avanço responsável da inovação em saúde.
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