🧬 Prime Editing alcança marco histórico: primeiros dados clínicos positivos em humanos!
- intergendivulgacao
- há 2 dias
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A empresa de biotecnologia Prime Medicine divulgou recentemente os primeiros dados clínicos positivos do uso de Prime Editing em humanos para tratar a Doença Granulomatosa Crônica (CGD) — uma doença genética rara e grave.
O estudo, divulgado em 19 de maio de 2025, relatou que, após uma única infusão de células-tronco editadas com Prime Editing, o paciente apresentou uma recuperação funcional de 66% dos neutrófilos em apenas 30 dias — um resultado muito superior ao nível considerado potencialmente curativo.
Este é o primeiro ensaio clínico em humanos que comprova a segurança e eficácia do Prime Editing, uma tecnologia inovadora de edição genética, mais precisa que o CRISPR convencional.
🧬 O que é Prime Editing?
É uma ferramenta de edição genética de última geração que permite corrigir mutações diretamente no DNA, sem a necessidade de cortes duplos na molécula, reduzindo riscos de efeitos colaterais e aumentando a precisão.
🧪 Sobre o estudo
O tratamento com o produto experimental PM359, baseado em células-tronco hematopoéticas autólogas editadas ex vivo, resultou em:
✅ Rápido engraftment (engraçamento) das células transplantadas;
✅ Restauração significativa da função imune;
✅ Nenhum evento adverso grave relacionado ao tratamento.
Autorização do FDA:
Este ensaio clínico foi aprovado pelo FDA (Food and Drug Administration), o órgão regulador dos EUA, marcando um passo importante para a aplicação clínica do Prime Editing em humanos.
🔬 Importância para a terapia gênica
Este avanço marca um novo capítulo na terapia gênica, demonstrando que o Prime Editing pode ser uma ferramenta segura e eficaz para corrigir mutações causadoras de doenças.
Para o campo da pesquisa em terapia gênica, especialmente no Brasil, onde o INTERGEN atua para fomentar avanços científicos e tecnológicos, essa notícia é inspiradora e reforça o potencial das novas plataformas de edição genômica.
❗️ Importante: Este é um comunicado de imprensa, não uma publicação científica revisada por pares. A validação completa do estudo dependerá das futuras publicações acadêmicas.
🔗 Leia o comunicado oficial da Prime Medicine, Inc. aqui:
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