Terapia gênica avança no tratamento da Síndrome de Hurler (MPS-IH)
- intergendivulgacao
- 14 de jul.
- 2 min de leitura
A Orchard Therapeutics concluiu recentemente o tratamento de todos os pacientes no estudo clínico do OTL-203, uma terapia gênica experimental voltada para a forma mais grave da Mucopolissacaridose tipo I (MPS-IH), também conhecida como Síndrome de Hurler.
O que é a MPS-IH?
A MPS-IH é uma doença genética rara, progressiva e grave, causada pela deficiência da enzima IDUA (alfa-L-iduronidase). Essa enzima é essencial para a degradação de certos açúcares complexos. Sem ela, há um acúmulo tóxico dessas substâncias em órgãos vitais como cérebro, coração e ossos. Os sintomas se manifestam nos primeiros anos de vida e, sem tratamento, a expectativa de vida costuma ser inferior a 10 anos.
O que é o OTL-203?
O OTL-203 é uma terapia gênica inovadora que utiliza células-tronco hematopoiéticas do próprio paciente. Essas células são geneticamente modificadas em laboratório para carregar uma cópia funcional do gene IDUA, com o objetivo de restaurar a atividade da enzima e interromper a progressão da doença , tudo isso com uma única aplicação.
Avanços promissores
O estudo clínico, chamado HURCULES, comparou o OTL-203 com o tratamento padrão atual, o transplante de medula óssea. A boa notícia é que o estudo foi concluído quase um ano antes do previsto. Os resultados preliminares são animadores: os pacientes apresentaram melhorias no desenvolvimento motor e cognitivo, além de ganhos importantes na saúde óssea, visual e auditiva. Esses dados trazem esperança de uma nova abordagem terapêutica mais eficaz e menos invasiva para crianças com MPS-IH.
A importância do diagnóstico precoce
A implementação da triagem neonatal para MPS-IH pode ser uma estratégia crucial para ampliar o acesso ao diagnóstico precoce. Com isso, seria possível iniciar intervenções mais cedo e aumentar significativamente as chances de sucesso terapêutico.
📖 Leia a matéria completa neste link.
Comentários