Revolução na terapia gênica cardiovascular: resultados promissores com edição de base
- intergendivulgacao
- 13 de jun.
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A medicina de precisão deu mais um passo importante no combate às doenças cardiovasculares - principal causa de morte no mundo. A Verve Therapeutics divulgou recentemente os resultados da fase 1b do ensaio clínico Heart-2, testando uma terapia gênica inovadora: o VERVE-102.
O que é o VERVE-102?
Trata-se de uma terapia gênica baseada em edição de base com CRISPR, desenvolvida para reduzir de forma duradoura os níveis de colesterol LDL (o “colesterol ruim”) por meio da inativação do gene PCSK9 no fígado — um importante regulador da concentração de LDL no sangue.
Essa é a primeira vez que a edição genética de base é utilizada clinicamente para tratar doença cardiovascular. A técnica não corta o DNA como as edições tradicionais com CRISPR-Cas9, mas troca letras específicas do código genético, o que aumenta a precisão e segurança do procedimento.
Resultados da fase 1b:
O estudo incluiu pacientes com hipercolesterolemia familiar heterozigótica e doença arterial coronariana precoce, dois grupos de alto risco cardiovascular. Uma única dose de VERVE-102 resultou em:
Redução média de 53% no colesterol LDL.
Casos com redução de até 69%.
Nenhum evento adverso grave relatado.
Esses dados demonstram o potencial da abordagem como uma solução duradoura e segura, com administração única, o que representa um grande avanço em relação às terapias tradicionais, que exigem uso contínuo de medicamentos.
Como a terapia funciona?
A entrega da edição genética é feita por meio de nanopartículas lipídicas (GalNAc-LNP), desenvolvidas para atingir seletivamente o fígado. Uma vez no fígado, essas partículas levam o sistema de edição de base diretamente às células hepáticas, onde o gene PCSK9 é desativado. Com isso, a capacidade do organismo de remover o colesterol LDL do sangue aumenta significativamente.
E agora?
A empresa anunciou que a fase 2 do ensaio clínico está prevista para o segundo semestre de 2025, com expansão para novos países e inclusão de um número maior de participantes. Isso marca um importante passo em direção à aprovação regulatória da terapia.
📄 Quer saber mais?
O artigo completo foi publicado no Journal of Clinical Lipidology:
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