Anvisa e Roche cancelam registro condicional da terapia gênica Elevidys no Brasil
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a Roche comunicaram, em 24 de agosto de 2026, o cancelamento do registro condicional do Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque) no Brasil, a pedido da empresa. A decisão foi publicada no Diário Oficial da União.
Segundo a Anvisa, os dados disponíveis até o momento não atenderam aos requisitos regulatórios necessários para a manutenção do registro condicional do medicamento no país. O cancelamento ocorre após um período de suspensão da comercialização do produto no Brasil, iniciada em julho de 2025 como medida regulatória de precaução para avaliação adicional de aspectos relacionados à segurança.
O Elevidys é uma terapia gênica desenvolvida para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara, progressiva e grave que afeta principalmente meninos.
O que é a Distrofia Muscular de Duchenne?
A Distrofia Muscular de Duchenne é causada por alterações no gene DMD, localizado no cromossomo X. Esse gene contém as instruções para a produção da distrofina, uma proteína fundamental para a estabilidade das fibras musculares.
A distrofina funciona, de maneira simplificada, como parte de um sistema que ajuda a proteger a fibra muscular durante a contração. Quando a proteína está ausente ou não funciona adequadamente, as fibras musculares ficam progressivamente mais vulneráveis a danos. Com o passar do tempo, ocorre perda de tecido muscular e de força.
Como o gene DMD está localizado no cromossomo X, a doença apresenta um padrão de herança ligado ao X e afeta predominantemente indivíduos do sexo masculino. Mulheres também podem carregar uma alteração no gene e, em alguns casos, apresentar manifestações clínicas, mas a forma clássica e mais grave da DMD ocorre principalmente em meninos.
Os primeiros sinais geralmente aparecem na infância e podem incluir atraso ou dificuldade para realizar determinadas habilidades motoras, quedas frequentes, dificuldade para correr, subir escadas ou levantar-se do chão. A fraqueza muscular é progressiva e pode levar à perda da capacidade de caminhar.
A DMD não compromete apenas a musculatura dos membros. Ao longo da evolução da doença, também podem ser afetados os músculos respiratórios e o coração, o que faz com que o acompanhamento dos pacientes envolva diferentes especialidades médicas. A doença é progressiva e está associada a complicações musculoesqueléticas, respiratórias e cardíacas.
Atualmente, o tratamento da DMD envolve uma combinação de estratégias destinadas a retardar a progressão da doença, preservar a função muscular e tratar suas diferentes manifestações. Entre elas estão corticosteroides, fisioterapia, acompanhamento respiratório e cardíaco e, dependendo das características genéticas e clínicas do paciente, terapias específicas.
Como funciona o Elevidys?
O Elevidys utiliza uma abordagem de terapia gênica baseada em um vetor viral adenoassociado (AAV). O objetivo é levar às células musculares uma sequência genética que permita a produção de uma versão reduzida da distrofina, denominada microdistrofina.
A escolha de uma versão reduzida está relacionada ao tamanho limitado do material genético que pode ser transportado pelo vetor AAV. A microdistrofina não corresponde à proteína distrofina completa, mas contém domínios selecionados da proteína e foi desenvolvida para exercer parte de sua função nas células musculares.
O tratamento é administrado por infusão intravenosa única. A proposta é que as células musculares passem a produzir a microdistrofina após a entrega do material genético pelo vetor.
É importante destacar que a terapia gênica não corrige diretamente a mutação original presente no gene DMD. Em vez disso, fornece às células uma nova sequência genética destinada à produção da microdistrofina.
O registro do Elevidys no Brasil
O Elevidys recebeu registro condicional da Anvisa em 2 de dezembro de 2024, por meio da Resolução-RE nº 4.486/2024. No Brasil, a autorização foi concedida para pacientes deambuladores com DMD, entre 4 e 7 anos, que cumprissem critérios clínicos e laboratoriais específicos.
O registro condicional é utilizado em determinadas situações nas quais a necessidade médica é relevante e a geração de evidências continua após a autorização. Nesse modelo, a empresa permanece sujeita a obrigações regulatórias e à apresentação de informações adicionais sobre o produto.
No caso do Elevidys, a avaliação continuou após a concessão do registro, incluindo o acompanhamento de dados relacionados à eficácia e à segurança.
Suspensão da comercialização em 2025
Em julho de 2025, a Anvisa suspendeu a comercialização do Elevidys no Brasil por meio da Resolução-RE nº 2.813/2025. A medida foi adotada como precaução diante da necessidade de avaliação adicional de informações relacionadas à segurança do produto.
Naquele período, autoridades sanitárias internacionais haviam recebido relatos de insuficiência hepática aguda grave, incluindo casos fatais, em pacientes tratados com o produto. Essas informações motivaram avaliações adicionais sobre o perfil de segurança da terapia.
Durante o período de suspensão, a Roche apresentou informações complementares e manteve interação com a Anvisa no contexto das obrigações relacionadas ao registro condicional. A agência também solicitou informações adicionais, incluindo dados de segurança relacionados aos eventos hepáticos.
É importante, entretanto, distinguir a suspensão de 2025 do cancelamento anunciado agora. A suspensão foi uma medida regulatória de precaução durante a avaliação de segurança. Já o cancelamento do registro condicional, em agosto de 2026, ocorreu a pedido da empresa após a conclusão de que os dados disponíveis não atendiam aos requisitos regulatórios necessários para a manutenção do registro.
O que o cancelamento significa?
Com o cancelamento do registro, o Elevidys deixa de possuir registro sanitário vigente no Brasil. A decisão, porém, não encerra as obrigações relacionadas ao acompanhamento dos pacientes que já foram expostos ao medicamento.
De acordo com a Anvisa, a Roche deverá continuar acompanhando os pacientes previamente tratados em estudos clínicos e programas existentes. Isso inclui os pacientes brasileiros que receberam o Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
O monitoramento de segurança e o reporte das informações pertinentes à Anvisa continuam sendo responsabilidades da empresa, conforme a regulamentação aplicável.
Portanto, o cancelamento do registro não significa que o acompanhamento clínico dos pacientes previamente tratados seja interrompido.
O desenvolvimento da terapia continua?
Segundo a comunicação divulgada em conjunto, a Roche informou que continua empenhada no programa clínico do Elevidys e na apresentação das evidências necessárias.
A Anvisa também afirmou que permanece disponível para avaliar futuras submissões relacionadas ao medicamento, de forma prioritária, desde que sejam apresentadas novas evidências e atendidos os requisitos regulatórios vigentes.
Assim, o cancelamento do registro no Brasil não deve ser interpretado como o encerramento global do desenvolvimento do Elevidys. O status regulatório do medicamento pode ser diferente entre países, de acordo com as evidências avaliadas e as decisões de cada autoridade sanitária.
Nos Estados Unidos, por exemplo, o Elevidys possui aprovação da FDA para determinadas populações com DMD, embora a indicação e as condições de uso tenham sido modificadas ao longo do desenvolvimento do produto.
Um caso que evidencia os desafios das terapias gênicas
O caso do Elevidys ilustra um dos desafios centrais do desenvolvimento de terapias avançadas: a necessidade de acompanhar continuamente os benefícios e os riscos de tecnologias que chegam ao uso clínico enquanto novas evidências ainda estão sendo produzidas.
Em doenças raras e graves como a DMD, a avaliação regulatória precisa considerar simultaneamente a necessidade de novas opções terapêuticas, a gravidade e a progressão da doença e a qualidade e a quantidade das evidências disponíveis.
A experiência também evidencia a importância do acompanhamento pós-autorização. Dados obtidos depois da disponibilização de uma terapia podem contribuir para uma compreensão mais completa de seu perfil de segurança e eficácia e, quando necessário, levar à revisão das condições de uso ou do próprio status regulatório.
No caso do Elevidys, a Anvisa reforça que futuras decisões relacionadas ao produto deverão ser baseadas nas evidências apresentadas e nos requisitos regulatórios aplicáveis.
Para a comunidade científica e para os pacientes com DMD, o episódio reforça a importância de continuar produzindo evidências clínicas de longo prazo, aprimorar as estratégias de terapia gênica e desenvolver novas abordagens capazes de atender às necessidades ainda não solucionadas pela doença.
Fonte principal: Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), 24 de agosto de 2026.
Referências complementares: Ministério da Saúde/Conitec; U.S. Food and Drug Administration (FDA); National Center for Biotechnology Information (NCBI).
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