Einstein Iniciative on Gene Therapyn - Hospital Israelita Albert Einstein - São Paulo
Ricardo Weinlich
Principais áreas de pesquisa: Desenvolvimento de ferramentas de edição gênica; Desenvolvimento de métodos de entregas eficientes; Desenvolvimento de terapia gênica para doenças monogênicas, tais como anemia falciforme e epidermólise bolhosa.
Competências tecnológicas do grupo: Desenho de ferramentas de edição (Crispr, Base Editing, Prime Editing, Recombinases) - Clonagem por múltiplas estratégias - Transcrição in vitro (mRNAs) - PCR, qPCR, dPCR -Sequenciamento Sanger e NGS (com análise de bioinformática) - Ensaios funcionais para células-tronco hamatopoiéticas in vitro (inclui Dif.Eritroide; Methocult, CFA). - Citometria multiparamétrica e painéis voltados à biologia e funcionalidade de células-tronco (e cels imunes) -HPLC (especialmente de globinas) - Métodos de delivery (nucleoporação, virus, LNPs, lipossomos e VLPs) - Ensaios funcionais in vivo (camundongos NBSGW) - Criação de peles 3D a partir de fibroblastos e queratinócitos.
Equipamentos de laboratório de destaque : Nucleoporadores (Lonza e Maxcyte) Sequenciadores (Sanger e NGS) qPCR e dPCR Citômetros (leitura, sorting/single-cell sorting, spectral) Estrutura de salas limpas NB2 para terapia gênica Estrutura de experimentação in vivo (camundongos imunodeprimidos).
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